北京时间2月21日,复旦大学附属华山医院郁金泰团队在《Science》期刊上发表了一项重要研究,题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”。该研究揭示了帕金森病的新治疗靶点FAM171A2,并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib,为帕金森病的病因治疗开辟了新的方向。
据估计,全球帕金森病的发病人数将从2015年的约700万增加到2040年的1300万。帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病,严重影响患者的日常生活,且具有较高的致残率和死亡率。该疾病的核心病理特征在于病理性α-突触核蛋白(α-synuclein,α-syn)的异常聚集与传播。
这些纤维状聚集物(α-syn fibrils)通过类似“朊病毒”的机制在神经元之间传播,导致多巴胺能神经元的死亡,进而引发运动障碍和认知功能的下降。然而,α-syn纤维如何被神经元特异性识别并吸收的分子机制仍不明确。研究团队利用南模生物提供的Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠进行实验,拓展了对这一领域的理解。
上海南方模式生物科技股份有限公司(Shanghai Model Organisms Center, Inc,简称“南模生物”)成立于2000年,是一家在上交所科创板上市的高科技生物公司(股票代码:688265)。公司秉承以编辑基因、解码生命为己任的使命,专注于模式生物领域,构建了覆盖基因修饰动物模型研发、多物种模型构建、饲养繁育、表型分析和药物临床前评价等多个技术平台。我们致力于为全球高校、科研院所及制药企业等客户提供全方位、一体化的基因修饰动物模型解决方案。
通过此次研究,科学界对帕金森病的病理机制有了更深入的了解,也为未来的治疗提供了新的思路和方法,彰显了鸿运国际在生物医疗领域中的创新与领先地位。